Bolile provocate de prioni – proteine cu structură spațială anormală și cu capacități infecțioase – reprezintă o categorie de maladii rare, însă fatale. Cea mai cunoscută dintre acestea este denumită Creutzfeldt-Jakob, echivalentul uman al „bolii vacii nebune”, care distruge țesutul cerebral și provoacă decesul persoanei în cauză. Pentru prima oară, oamenii de știință au descoperit substanțe care pot lupta contra prionilor și care ar putea sta la baza unor terapii salvatoare.
Simptomele unor asemenea boli sunt extrem de dramatice: demență, schimbări de personalitate, halucinații și dificultăți de coordonare a mișcărilor. Aceste boli nu pot fi tratate și provoacă totdeauna decesul persoanei în cauză. Cu toate acestea, la ora actuală, o echipă de specialiști a identificat, pentru prima oară, două medicamente care sunt deja aprobate pentru uz uman și care pot lupta contra prionilor, iar unul dintre acestea promite mult în privința eficienței în tratamentul unor asemenea boli. Cu ajutorul unei tehnici denumite high-throughput screening (HTS), care permite testarea rapidă a mai multor medicamente, printr-o combinație de metode, s-a încercat să se descopere compuși care pot reduce nivelul formei normale a proteinelor prionice.
În acest fel, au fost descoperiţi doi compuși care reduc astfel de proteine la suprafața celulelor cu aproximativ 70 de procente. Cele două substanțe sunt deja comercializate sub forma unor medicamente denumite tacrolimus și astemizol. Primul este un imunosupresant (reduce activitatea sistemului imunitar) administrat în cazul transplantului de organe, în vederea prevenirii respingerii transplantului. Cu toate acestea, tacrolimus ar putea crea probleme în lupta contra prionilor, din cauza unor efecte adverse, printre care s-ar putea număra neurotoxicitatea.
Pe de altă parte, astemizolul este un antihistaminic care poate fi utilizat ca medicament contra prionilor. Cu toate că în Statele Unite a fost retras în anul 1999 de pe piața medicamentelor disponibile fără rețetă, în mod voluntar, de către producător, deoarece ar fi provocat uneori aritmii cardiace (atunci când fusese folosit în doze mari), el a rămas disponibil în forma generică în mai mult de 30 de state, unde este considerat suficient de sigur. Medicamentul nu doar că poate trece de bariera hemato-encefalică (un sistem al organismului prin care multe substanțe sunt împiedicate să ajungă la creier, ceea ce limitează numărul medicamentelor ce pot acționa direct asupra acestui organ), însă este și eficient în doze relativ mici.
Astemizolul pare să stimuleze autofagia, procesul prin care celulele elimină componentele nedorite. Autofagia este implicată într-o serie de boli neurodegenerative asociate unor anomalii de structură a proteinelor, cum ar fi maladiile Alzheimer, Parkinson și Huntington. Cercetări ulterioare asupra modului de acțiune a acestui medicament ar putea duce la descoperirea unor noi abordări terapeutice pentru bolile prionice și afecțiuni asemănătoare.
Sursa: www.descopera.ro
Autor: Marius-Constantin POPA, Redactor Info APOLLONIA
